世界快看點(diǎn)丨罕見(jiàn)病目錄擴至207種，多家上市藥企產(chǎn)品適應證被納入，受益幾何？

罕見(jiàn)病領(lǐng)域再迎來(lái)利好政策。

9月20日，國家衛健委官網(wǎng)公布由該部門(mén)聯(lián)合科技部、工信部、國家藥監局、國家中醫藥局、中央軍委后勤保障部等六部門(mén)聯(lián)合制定的《第二批罕見(jiàn)病目錄》，共有86種罕見(jiàn)病納入其中。加上2018年5月五部門(mén)發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，目錄已覆蓋207種罕見(jiàn)病。

9月21日，澎湃新聞?dòng)浾呤崂戆l(fā)現，多家A股和港股上市公司旗下產(chǎn)品的適應證進(jìn)入上述目錄。多位業(yè)內人士向澎湃新聞?dòng)浾咧赋?，目錄擴容意味著(zhù)國家層面對罕見(jiàn)病的更大關(guān)注，而進(jìn)入國家罕見(jiàn)病目錄后，將有望加速相關(guān)產(chǎn)品的審批進(jìn)度，加快產(chǎn)品上市時(shí)間，讓更多罕見(jiàn)病患者獲益。

第二批罕見(jiàn)病目錄部分病種

政策不斷發(fā)力罕見(jiàn)病領(lǐng)域

《第二批罕見(jiàn)病目錄》并不突然，早在今年1月，國家衛健委官網(wǎng)公布的一份針對《關(guān)于加大對罕見(jiàn)病診治投入力度的建議》的答復中就提到，國家衛健委將按照罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序，適時(shí)調整更新第二批罕見(jiàn)病目錄。

罕見(jiàn)病，又稱(chēng)孤兒病，是指發(fā)病率極低、患病總人口數極少的疾病，具有種類(lèi)多、遺傳為主、診斷難、病情重、可治性低、治療費用昂貴等特征。目前，全世界已發(fā)現7000多種罕見(jiàn)病，但僅有10%的罕見(jiàn)病有相應的治療方法。

在解決罕見(jiàn)病問(wèn)題上，相關(guān)部門(mén)在不同方向做著(zhù)努力。

第一批罕見(jiàn)病目錄部分病種

2019年，配合《第一批罕見(jiàn)病目錄》的出臺，國家衛生健康委制定印發(fā)《罕見(jiàn)病診療指南》，對納入罕見(jiàn)病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開(kāi)展醫務(wù)人員培訓，提高罕見(jiàn)病規范化診療能力。同時(shí)，依托全國罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室，在協(xié)作網(wǎng)醫院間開(kāi)展醫師培訓，提高醫生對罕見(jiàn)病診斷和治療的能力。

藥品審批也對罕見(jiàn)病藥物傾斜。2020年3月發(fā)布的《藥品注冊管理辦法》指出，臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見(jiàn)病藥品，審評時(shí)限為七十日。2022年5月，《藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見(jiàn)稿)》提出，罕見(jiàn)病新藥在不斷供情況下可擁有不超過(guò)7年的市場(chǎng)獨占權，期間不再批準相同品種上市。

國家醫保局在解決罕見(jiàn)病藥物支付問(wèn)題上也取得進(jìn)展。2022年醫保目錄調整工作中，7款罕見(jiàn)病用藥通過(guò)醫保談判被納入其中，有產(chǎn)品降價(jià)超90%。據央視新聞2023年1月報道，我國醫保目錄包含52種罕見(jiàn)病用藥，覆蓋27種罕見(jiàn)病。

一位不愿具名的國內藥企人士向澎湃新聞?dòng)浾弑硎荆?018年，五部委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于公布第一批罕見(jiàn)病目錄的通知》，這份文件在業(yè)內被認為是吹響了罕見(jiàn)病診療的“集結號”，此后醫保對罕見(jiàn)病品種的傾斜，包括這次目錄擴容，都顯示了國家政策在這一領(lǐng)域的持續發(fā)力，由衷希望更多的罕見(jiàn)病被看見(jiàn)，更多罕見(jiàn)病患者的需求被關(guān)注，被切實(shí)解決。

另一位關(guān)注罕見(jiàn)病的國內藥企人士此前曾向記者表示，新藥研發(fā)“九死一生”，風(fēng)險極高，罕見(jiàn)病藥物更是如此。很多藥企其實(shí)都有研究罕見(jiàn)病的想法，但很多時(shí)候不知道這類(lèi)產(chǎn)品未來(lái)在國內是不是有真正的前景，所以不敢真的去做?？梢钥吹?，近些年，政策端對罕見(jiàn)病的支持越來(lái)越多，相信會(huì )鼓勵更多力量參與其中，解決罕見(jiàn)病面臨的難題。

多款已上市或在研的罕見(jiàn)病適應證進(jìn)入罕見(jiàn)病目錄

根據弗若斯特沙利文預測，國內罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)2020年達到13億美元，2030年或增長(cháng)到259億美元。千億賽道吸引著(zhù)藥企巨頭和大批新興生物醫藥公司進(jìn)入。

從最新公布的《第二批罕見(jiàn)病目錄》來(lái)看，86種罕見(jiàn)病包括神經(jīng)母細胞瘤、神經(jīng)纖維瘤病、腱鞘巨細胞瘤、泛發(fā)性膿皰型銀屑病等，涉及腫瘤、皮膚、風(fēng)濕免疫、內分泌、腫瘤等多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中部分罕見(jiàn)病已經(jīng)有或處于臨床研究后期的藥物。

再鼎醫藥(9688.HK)的管線(xiàn)產(chǎn)品適應證中有5個(gè)入選此次罕見(jiàn)病目錄，包括慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病(CIDP)、胃腸間質(zhì)瘤(GIST)、膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)、惡性胸膜間皮瘤(MPM)、天皰瘡等。

再鼎醫藥方面向澎湃新聞?dòng)浾弑硎?，隨著(zhù)本次罕見(jiàn)病目錄的發(fā)布，相信未來(lái)在相關(guān)政策的指引下，更多針對罕見(jiàn)病的突破性解決方案將不斷涌現。保障罕見(jiàn)病治療不只是醫學(xué)問(wèn)題，更是亟待解決的社會(huì )問(wèn)題。“疾病罕見(jiàn)但待遇不應罕見(jiàn)”，期待全社會(huì )攜手，改進(jìn)和解決中國罕見(jiàn)病患者的治療困境，加速中國罕見(jiàn)病事業(yè)的發(fā)展。

和譽(yù)醫藥(2256.HK)的第一個(gè)產(chǎn)品Pimicotinib(ABSK021)的一個(gè)適應證腱鞘巨細胞瘤進(jìn)入了此次罕見(jiàn)病目錄。2023半年報顯示，該藥已經(jīng)在中國、美國和歐洲同步開(kāi)展全球III期研究。

和譽(yù)醫藥方面向澎湃新聞?dòng)浾呓榻B，腱鞘巨細胞瘤雖然是罕見(jiàn)病，但中國患者每年新增6萬(wàn)到7萬(wàn)，存量患者30萬(wàn)至40萬(wàn)，國內患者數量并不罕見(jiàn)，此次適應證入選罕見(jiàn)病目錄將有望加速產(chǎn)品的審批進(jìn)度，加快產(chǎn)品上市時(shí)間，讓腱鞘巨細胞瘤患者盡早獲益。

泛發(fā)性膿皰型銀屑病位列此次罕見(jiàn)病目錄之中，澎湃新聞?dòng)浾咦⒁獾?，國內針對這種罕見(jiàn)病已經(jīng)有上市或在研的產(chǎn)品。今年5月，知名跨國藥企勃林格殷格翰宣布，針對泛發(fā)性膿皰型銀屑病(GPP)創(chuàng )新靶向生物制劑佩索利單抗注射液已經(jīng)開(kāi)始正式應用于臨床，該病的治療進(jìn)入精準靶向時(shí)代。

華海藥業(yè)(600521)旗下的華奧泰正在進(jìn)行泛發(fā)性膿皰型銀屑病相關(guān)藥物研發(fā)。2023半年報顯示，這款藥的代號為HB0034，目前其臨床重點(diǎn)開(kāi)發(fā)的適應證就是泛發(fā)性膿皰型銀屑病。奧泰已在新西蘭和中國開(kāi)展的三期項臨床研究顯示，HB0034在健康志愿者和 GPP患者中的安全性耐受性均良好。目前 HB0034 已經(jīng)向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交孤兒藥認定申請，同時(shí)，華奧泰也與國家藥審中心(CDE)保持積極的溝通，加快推進(jìn)相關(guān)臨床工作。

神經(jīng)纖維瘤病也在此次罕見(jiàn)病目錄中，而今年5月，阿斯利康中國宣布，硫酸氫司美替尼膠囊在中國正式獲批用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的I型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者。對于《第二批罕見(jiàn)病目錄》的意義，阿斯利康方面向澎湃新聞?dòng)浾弑硎?，目錄的出臺體現了國家對于完善罕見(jiàn)病診療與保障體系的決心，目錄的出臺能進(jìn)一步提升對于罕見(jiàn)病的認知、加強罕見(jiàn)病的診療能力、促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和可及，使更多罕見(jiàn)病患者受益。阿斯利康也將繼續加速引入罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥品，聯(lián)合行業(yè)生態(tài)，為更多罕見(jiàn)病患者造福。

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